game high遊戲論壇 - Powered by Discuz! Board

標題: 罕見病目錄影響力評估：血友病背後的百億美元市場 [打印本頁]

作者: EYTY 時間: 2022-5-30 08:34 標題: 罕見病目錄影響力評估：血友病背後的百億美元市場

2018年9月,英國BBC揭開了一樁埋藏數十年的驚天醜聞:上世紀70年代-80年代,有近5000名血友病或其他患者,在接受英國公立醫療系統(NHS)的血液治療後,感染了艾滋病和丙肝,其中近3000人因此死亡。
NHS的這批血漿產品包含了凝血八因子,進口自美國,血漿來自美國4萬多名獻血者,其中不乏吸毒罪犯及攜帶有血液病毒的患者。
無數的無辜生命換來的,是產業升級:八因子生產商不得不將人血漿來源轉換為DNA重組來源。
血友病是人類最早發現的罕見病之一,人類已經與之鬥爭了近兩個世紀。有預測稱,2020年,全球人類凝血八因子市場規模為84億美元,且以3.0%的複合年增長率增長,預計到2027年將達到100億美元
這種藥物生產難度大、供應不足、價格昂貴。到了21世紀,更先進的血友病基因療法臨床試驗正在推進中。
得一斑窺全豹,血友病藥物開發史,也是罕見病藥物產業從無到有、從小到大的歷史。
01英國皇室病
藥神網壯陽藥韓國奇力片雙效犀利士英國威馬泰國馬力丸美國黑金犀利士 clalis
汗馬糖 hamer 日本藤素日本神油
血友病曾被稱為“皇室病”,最早出現在英國皇室維多利亞女皇家族。
維多利亞子孫眾多,與歐洲皇室聯姻頻繁,因此血友病基因傳遍歐洲皇族。當時的德國國王、法國國王、俄國國王等都與英國皇室進行過通婚,導致整個歐洲皇室成員身上或多或少出現了“bug”。
血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血液性疾病,患者通常為男性。在醫學蠻荒年代,血友病被視為“洪水猛獸”,因為稍有磕碰,身體就會受傷出血,而且很難停下來。
發展到最後,患者身體內部也會“自發性”出血,嚴重時可能會危及生命。
在那個時代,即便是皇室,面對血友病也只有認命的份兒。
直到20世紀早期,美國醫生凱斯·布林霍斯證實了多數血友病的致病原因:缺乏凝血因子VIII,即俗稱的八因子;不久,美國的生物化學家愛德溫·康恩發明了分離血漿成分的方法,成功從血液中提取到了凝血八因子。
凝血八因子是人類第一個攻克的罕見病成果。提取凝血因子最初需要人的血漿。二戰時期,戰場需求促進了全球血漿、血製品產業的興盛。
1931年成立的美國製藥企業百特(Baxter)順勢改行,由最初生產靜脈注射溶液轉身做起了集採存儲血液的專用容器,並順道生產血製品。上世紀60年代前後,百特開始生產八因子。
彼時,美國血製品行業早期亂象叢生,經常出現“血污染”醜聞,有不少患有血友病患者在使用血製品後感染了HIV或丙肝病毒。
據當時的調查記錄,血液污染的根源在於醫療工作人員、醫藥公司以及政府監督部門的相互勾結和依附。事實上,當時病毒滅活的不完善也是根本因素。
血友病患病群體並不算多,但政府和社會的背叛,讓他們空前團結。他們強烈譴責該事件中的相關利益方,呼籲更安全有效的血友病治療方法。
直到1983年《孤兒藥法案》推出,醫藥企業才完成了質變的飛躍。
02小病種,大產業
鑑於血液污染醜聞爆發,包括百特公司在內的入局者不得不考慮尋找新的增量。
1992年,百特研發的重組八因子產品上市,這是一種人工合成的八因子產品,不以血液為原料,徹底規避了血源污染的問題。
此後,各種類型的重組凝血因子產品紛紛登場。拜耳
藥神網壯陽藥韓國奇力片雙效犀利士英國威馬泰國馬力丸美國黑金犀利士 clalis
汗馬糖 hamer 日本藤素日本神油
、輝瑞、諾和諾德也都加入到了同一賽道。賽諾菲也通過於2018年收購專攻血液罕見病治療的Bioverativ加入進來,而Bioverativ於2016年剝離自渤健(Biogen)。
2014年,在全球醫療醫藥競爭加劇的情況下,百特將自身的血製品業務剝離出來成為新公司百深(Baxalta)。2015年,獨立後的百深重組八因子產品銷售額達23.34億美元,市佔率達31.23

歡迎光臨 game high遊戲論壇 (http://webmail.uflashgame.com/discuz/)